FDA одобрило применение препарата Aduhelm по ускоренной процедуре, которую используют в случаях, когда срочно нужно дать разрешение для лекарства от серьезного или опасного для жизни заболевания; когда лекарство может обеспечить значительную терапевтическую пользу по сравнению с другими существующими методами лечения и когда существует высокая доля вероятности пользы для пациентов, даже если остается некоторая неопределенность в отношении самого препарата.
Aduhelm — это первое лекарство, одобренное для лечения болезни Альцгеймера с 2003 года. Что еще более важно, это первое лекарство, направленное на патофизиологию болезни Альцгеймера, на наличие бета-амилоидных бляшек в головном мозге.
Болезнь Альцгеймера – это нейродегенеративное заболевание, характеризующееся гибелью нервных клеток головного мозга. Это самая распространенная форма деменции (до 70% всех случаев) и одна из самых плохо изученных. Лекарств против этой болезни пока еще не создано. Существует гипотеза, что к болезни приводят бета-амилоиды – белковые комплексы, образующиеся из мембранного белка. Они могут образовать нерастворимые скопления или бляшки, являющиеся признаком болезни. В FDA считают, что прием Aduhelm снижает количество этих бляшек.
— Учитывая, что речь идет о серьезном, опасном для жизни заболевании, логично, что множество людей следили за результатами испытаний, - говорится в заявлении FDA. - Кроме того, представленные данные оставляли некоторую неопределенность в отношении клинической пользы этого препарата. И, как это часто бывает при интерпретации научных данных, экспертное сообщество предлагает разные точки зрения. Мы изучили все мнения, благодарим Консультативный комитет за независимый анализ данных и решили, что доказательства, представленные в заявке на выдачу одобрения Aduhelm, соответствуют стандарту ускоренного утверждения. Преимущества препарата для пациентов с болезнью Альцгеймера перевешивают риски.
После результатов двух идентичных исследований III фазы, EMERGE и ENGAGE испытания были прекращены. В марте 2019 года было решено, что эффективность лечения в группе, получавшей препарат, не сильно отличается от «лечения» тех, кто получал плацебо. Компания-производитель Biogen признала эти выводы, однако уже осенью 2019 года изменила свою позицию, сообщив, что при увеличении числа доз препарат способствует сохранению памяти, способности мыслить и общаться и что исследование ENGAGE было продуктивным. В ноябре 2020 года консультативный комитет FDA подавляющим большинством проголосовал против одобрения этого препарата, заявив, что положительные результаты по одному и тому же лекарству, полученные в одном из двух испытаний, не могут рассматриваться отдельно, а должны рассматриваться вместе. В марте 2020-го Biogen начала еще одно исследование под названием EMBARK. В него включены 2400 пациентов с болезнью Альцгеймера. Закончиться оно должно лишь осенью 2023 года.
В своем заявлении по поводу принятого решения FDA упоминает о неудачных результатах первых двух испытаний, но отмечает: «Однако во всех исследованиях Aduhelm последовательно и очень убедительно снижал уровень бета-амилоидных бляшек в головном мозге в зависимости от дозы и времени». Поэтому FDA продолжит мониторинг и требует от компании Biogen закончить клиническое испытание EMBARK, несмотря на выдачу разрешения. «Если лекарство не сработает, как задумано, мы удалим его с рынка. Но мы надеемся, что по мере того, как все больше людей будут принимать Aduhelm, мы увидим доказательства его пользы», — заявило агентство.
Кроме того, врачи, назначая это лекарство, обязаны предупредить о побочных эффектах. Наиболее частыми были симптомы ОРЗ, головная боль, потеря сознания, дезориентация, делирий, диарея, крапивница и отек Квинке.
— Доступные в настоящее время методы терапии направлены только на симптомы болезни; этот препарат является первым, направленным на основной процесс болезни Альцгеймера, — сказала доктор Патриция Каваццони, директор Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA.
Новость ожидаемо вызвала горячие споры среди специалистов. На форуме медицинского сайта MedScape подавляющее большинство врачей высказались против решения FDA.
— Сегодня мы одобряем лекарства, запрашивая проведение рандомизированного контрольного исследования в будущем, чтобы проверить, должно ли лекарство быть одобрено. Это печальный день для медицины и отличный день для Big Pharma, — написал невролог Алекс Купер.
Объем продаж нового лекарства оценивается в 62,7 миллиона долларов в 2021 году. При успешном продвижении препарата на рынке продажи могут вырасти до 603,2 миллиона долларов в 2022 году и 1,6 миллиарда долларов в 2023 году. Акции Biogen взлетели на 38% после объявления о решении FDA. Компания заявила, что годовой курс лечения обойдется в 56 тысяч долларов. Предварительный анализ показал, что препарат будет рентабельным при цене от 2500 до 8300 долларов в год на одного пациента.
По оценкам страховой компании Cigna, около шести миллионов американцев страдают от болезни Альцгеймера. По данным Центра по контролю и профилактике заболеваний (CDC), в 2019 году в США от болезни Альцгеймера умерли 121 499 человек, что на 54% больше, чем десятилетием ранее.
