Эта технология уже использовалась для лечения других болезней, но она всегда требовала извлечения генов из организма больного, внесения в них в лабораторных условиях необходимых «поправок» и возврата в организм. Но для глаз эта процедура невозможна, потому что клетки ретины слишком чувствительны. Поэтому это будет первый научный эксперимент «редактирования» генов без извлечения клеток из организма. Результаты лечения Калберер узнает позже, но «даже возможность успеха – это уже бесценный дар», говорит он.
«Это похоже на научную фантастику, когда миллиарды крошечных вирусных частиц вводятся под ретину, чтобы произвести «корректировку» генов внутри клеток ретины больного», - говорит д-р Эрик Пирс, врач специализированной больницы «Глаз и ухо» в Бостоне. – Но так это и происходит на самом деле».
Все четыре пациента, которые прошли лечение методом CRISPR, страдали от редкого генетического заболевания «врожденный амавроз Лебера». Если результаты, ожидаемые в конце года, будут положительными, то эта технология лечения будет использована для восстановления зрения у шести взрослых и восьми детей. Успех также откроет двери для использования этого метода для лечения других болезней, при которых гены не могут быть извлечены из организма - например, при мышечной дистрофии и болезни Хантингтона (хорея). Специалисты в области офтальмологии считают новую процедуру «исключительно многообещающей».