В конце прошлого года Федеральное управление по пищевым продуктам и лекарствам (FDA) разрешило к применению препарат генной терапии Luxturna, с помощью которого можно лечить прогрессирующую слепоту - наследственное заболевание, вызванное мутацией гена RPE65. Правда, цена, которую установил производитель препарата, компания Spark Therapeutics, поражает: 425 тысяч долларов за один глаз. В отличие от других препаратов генной терапии различного назначения, которые пациентам необходимо принимать в течение недель, месяцев, а иногда и до конца жизни, Luxturna применятся только один раз. Это служит одним из доводов, которыми компания-производитель оправдывает высокую цену препарата, разработка которого обошлась ей очень дорого.
Однако новая терапия не гарантирует полное избавление от наследственной прогрессирующей слепоты, от которой страдают около 2000 американцев. В ходе тестирования новой терапии пациенты демонстрировали улучшение зрительных функций в течение четырех лет, хотя, по мнению экспертов, есть основания полагать, что её действие может продлиться и за пределы этой отметки.